Jornada de difusión de avances en la investigación en Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) a cargo de investigadores de Europa, Asia y América.
ALS-ArrasatELA
Objetivos del evento
Fomentar la colaboración científica internacional para la investigación
de la ELA
Informar acerca de hallazgos y expectativas actuales de investigación en ELA
Incentivar que más grupos de investigación trabajen en la ELA
Contenido
Ponencias de investigadores de renombre mundial (Cleveland, Cuervo, Capetillo, Cheng Li)
Arrasate/Mondragón, Gipuzkoa: equidistante de las tres capitales de provincia vascas
>> evento gratuito <<
Presentación de posters de jóvenes investigadores. Premio DalecandELA al mejor poster(s) de investigación
Ponentes
Don Cleveland
PhD: Universidad de California San Diego
Don W. Cleveland es un destacado biólogo celular y neurobiólogo estadounidense, reconocido por sus investigaciones pioneras en los mecanismos celulares y moleculares que subyacen a enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) entre otras. Cleveland ha realizado descubrimientos fundamentales en la biología celular, incluyendo la identificación de la proteína TAU, cuya acumulación está asociada con enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y la Demencia Frontotemporal.
Es pionero en el desarrollo de terapias innovadoras basadas en oligonucleótidos antisentido (ASO) para tratar enfermedades como la ELA y la enfermedad de Huntington. Estos tratamientos han mostrado resultados prometedores en modelos animales al silenciar genes mutados responsables de estas enfermedades.
A lo largo de su carrera Cleveland ha recibido numerosos premios. El más destacado es el Premio Breakthrough en Ciencias de la Vida en 2018.
Ana María Cuervo
MD, PhD: Escuela de Medicina
Albert Einstein New York
Ana María Cuervo es una destacada bióloga celular española reconocida internacionalmente por sus investigaciones sobre la autofagia y su relación con el envejecimiento y las enfermedades neurodegenerativas.
Cuervo está considerada líder mundial en el estudio de la autofagia, el proceso celular mediante el cual las células eliminan y reciclan componentes dañados. Ha liderado el descubrimiento de la autofagia mediada por chaperonas, un mecanismo selectivo que transporta proteínas específicas a los lisosomas para su degradación.
Este hallazgo ha sido fundamental para comprender cómo el envejecimiento y las enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer, el Parkinson o el Huntington están relacionadas con fallos en la autofagia.
A lo largo de su carrera Cuervo ha recibido numerosos premios que reconocen su excelencia en la investigación pionera en el mundo.
Óscar Fernández-Capetillo
PhD: Karolinska Institute y CNIO, Madrid
Óscar Fernández-Capetillo realizó su doctorado en la Universidad del País Vasco. Durante su estancia postdoctoral, se unió al grupo de André Nussenzweig, donde comenzó a trabajar en la reparación del ADN, centrándose especialmente en el papel de la histona H2AX.
En 2005, se incorporó al CNIO para dirigir el Grupo de Inestabilidad Genómica, donde ha permanecido desde entonces. Entre otros descubrimientos, el grupo desarrolló inhibidores de la quinasa ATR y demostró su potencial para la terapia contra el cáncer.
Estos compuestos fueron posteriormente licenciados a la industria farmacéutica para su desarrollo clínico. Actualmente, varias compañías cuentan con inhibidores de ATR en diversas etapas de desarrollo clínico, influenciados en gran medida por los primeros trabajos del laboratorio.
Más recientemente, el grupo se ha expandido a otras áreas, como las enfermedades neurodegenerativas, en especial a la investigación sobre la ELA.
Recientemente publicaron la primera evidencia de que ELA causada por la expansión de nucleótidos en el gen C9ORF72 podría ser una ribosonopatia. La trayectoria científica de Fernández-Capetillo ha sido reconocida con múltiples premios y reconocimientos, tanto nacionales como internacionales.
Desde 2015, Fernández- Capetillo es también vicedirector del CNIO, director de su Programa de Oncología Molecular y profesor del Instituto Karolinska de Suecia.
Long-Cheng Li
PhD. Co-Founder, President and CEO of Ractigen
El Dr. Long-Cheng Li es un destacado biólogo molecular y fundador, presidente y director ejecutivo de Ractigen Therapeutics, empresa especializada en terapias génicas basadas en ARN. Es reconocido internacionalmente por ser pionero en la activación del ARN (ARNa), un mecanismo mediante el cual los ARN pequeños activan la expresión génica, ofreciendo posibles estrategias terapéuticas para enfermedades derivadas
del silenciamiento o la regulación negativa de genes. Realizó importantes investigaciones sobre el ARNa, demostrando cómo los ARN pequeños pueden activar la expresión génica al actuar sobre promotores genéticos.
Su trabajo de laboratorio tiene implicaciones para el tratamiento del cáncer, la reprogramación celular y la comprensión de la regulación epigenética. Su amplia trayectoria abarca la práctica clínica, la investigación académica y la bioinformática,
impulsando el desarrollo de terapias basadas
en ARNsa. Bajo su liderazgo, Ractigen ha llevado terapias basadas en ARNa a ensayos clínicos, dirigidas a enfermedades como la ELA, el cáncer y otros trastornos genéticos.
Cabe destacar que la terapia RAG-17 de Ractigen, dirigida al gen SOD1, ha demostrado ser prometedora en estudios preclínicos y se encuentra en fase I de ensayos clínicos.
LA ELA ES UNA SENTENCIA DE MUERTE QUE SOLO LA INVESTIGACIÓN PUEDE PARAR
